Die Bedeutung und Anwendungsfälle von Real-World Data in den Biowissenschaften

Geschrieben von Teyfik Agac

Die Fähigkeit, Daten zu generieren, zu analysieren und auf sie zuzugreifen, ist immer wichtiger geworden. Unternehmen der Biowissenschaften investieren grosse Mengen an Aufwand und Ressourcen, um Daten zu generieren und wertvolle Erkenntnisse zu gewinnen. Real-World-Daten (RWD) spielen in diesem Prozess eine immer wichtigere Rolle. RWD umfassen Informationen, die aus verschiedenen Quellen ausserhalb traditioneller klinischer Studien gesammelt werden und die Erfahrungen der Patienten in der realen Welt widerspiegeln. Sie bieten wertvolle Einblicke in Behandlungsmuster, Krankheitsverläufe und allgemeine Patientenergebnisse.

Während RWD in der Marktüberwachung eine Rolle gespielt haben, gewinnen sie in jüngster Zeit auch in anderen Bereichen wie der klinischen Forschung und Entwicklung, der Entscheidungsfindung im Gesundheitswesen und vielen anderen Bereichen der Biowissenschaftsbranche immer mehr an Bedeutung.

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Verstehen von Real-World-Daten

Durch die Erfassung medizinischer Daten, die ausserhalb klinischer Studien erzeugt und gesammelt werden, entsteht ein breit gefächertes Feld von Daten, die unter Real-World Data (RWD) fallen. Diese Daten stammen aus verschiedenen Quellen, darunter elektronische Gesundheitsakten (Electronical Health Records, EHR), Leistungs- und Rechnungsdaten, Patientenregister, tragbare Geräte und mobile Gesundheitsanwendungen. Der Bereich umfasst ein breites Spektrum an Informationen, darunter demografische Daten der Patienten, die Krankengeschichte, Behandlungsmuster und Gesundheitsergebnisse.

Im Gegensatz zu Daten, die in kontrollierten klinischen Umgebungen erhoben werden, werden Daten aus der realen Welt in der klinischen Routinepraxis gesammelt. Dies spiegelt die Vielfalt und Komplexität der Patientenpopulationen und ihrer Erfahrungen im Gesundheitswesen wider. Im Vergleich zu anderen Daten und Datenquellen bieten Real-World-Daten daher einen umfassenderen Überblick über die Behandlungsleistung in realen Umgebungen und darüber, wie sich die Patientenergebnisse im Laufe der Zeit verändern.

Gewinnung von Erkenntnissen: von Real-World-Daten zu Real-World-Evidenz

Um wertvolle Erkenntnisse zu gewinnen, müssen aus den Real-World-Daten Real-World-Evidence (RWE) extrahiert werden, was in der Biowissenschaftsbranche ein kritischer Prozess ist. Real-World-Evidenz bezieht sich auf die klinische Evidenz in Bezug auf die Verwendung und die potenziellen Vorteile oder Risiken eines medizinischen Produkts, die aus der Analyse von Real-World-Daten abgeleitet wird. Durch rigorose Analyse und Interpretation dieser Daten werden Erkenntnisse aus der realen Welt gewonnen, um die klinische Forschung zu informieren, das Studiendesign zu optimieren und die Entscheidungsfindung im Gesundheitswesen zu unterstützen. Real-World-Evidenz spielt eine entscheidende Rolle bei der Entscheidungsfindung im Rahmen der Regulierung, bei der Überwachung nach der Markteinführung und bei der Formulierung der Gesundheitspolitik, um letztendlich die Ergebnisse für die Patienten zu verbessern und Innovationen im Gesundheitswesen voranzutreiben.

Die Bedeutung von Real-World-Daten in den Biowissenschaften

Daten aus der realen Welt sind zu einer unschätzbaren Ressource für Forscher, Gesundheitsdienstleister, Regulierungsbehörden, Pharmaunternehmen und Patienten geworden. Die Nutzung von Daten aus der realen Welt als Quelle von Erkenntnissen und Spiegelung des realen Behandlungs- und Patientenverhaltens kann sich auf eine Vielzahl von Bereichen in der Life-Science-Branche auswirken. Deren Bedeutung zeigt sich in folgenden Bereichen:

  • Information der klinischen Forschung und der Arzneimittelentwicklung:

    Daten aus der realen Welt können zur Ergänzung von Daten aus herkömmlichen klinischen Studien verwendet werden, indem sie Einblicke in die Wirksamkeit, Sicherheit und Adhärenz von Behandlungen unter realen Bedingungen liefern. Forscher können durch die Analyse von Daten aus der realen Welt möglicherweise ungedeckte medizinische Bedürfnisse erkennen, das Studiendesign optimieren und die Entwicklung neuer Therapien beschleunigen.

  • Verbesserung von Patientenfällen und -ergebnissen:

    Gesundheitsdienstleister können reale Daten nutzen, um fundierte Entscheidungen über Behandlungsoptionen, Patientenmanagement und Ressourcenzuweisung zu treffen. Darüber hinaus ermöglichen Praxisdaten die Analyse bewährter Verfahren, die Überwachung des Krankheitsverlaufs und die Bewertung der langfristigen Auswirkungen von Behandlungen auf die Ergebnisse der Patienten. Durch die Nutzung von realen Daten kann die Qualität und Effizienz der Patientenversorgung durch Gesundheitsdienstleister verbessert werden, was zu besseren Ergebnissen und Erfahrungen für die Patienten führt.

  • Unterstützung der regulatorischen Entscheidungsfindung:

    Regulierungsbehörden wie die Food and Drug Administration (FDA) und die European Medicines Agency (EMA) stützen sich bei der Entscheidungsfindung zunehmend auf reale Daten. Daten aus der realen Welt können wertvolle Einblicke in die Sicherheit und Wirksamkeit medizinischer Produkte unter realen Bedingungen liefern und den Regulierungsbehörden helfen, fundiertere Entscheidungen über die Produktzulassung und die Überwachung nach der Markteinführung zu treffen. Insbesondere in Fällen und bei der Erforschung von seltenen Krankheiten spielen Daten aus der realen Welt eine wichtige Rolle, da es schwierig ist, genügend Daten für die Entscheidungsfindung der Behörden zu sammeln.

  • Förderung einer wertorientierten Gesundheitsversorgung:

    Real-World-Daten helfen Gesundheitssystemen und Kostenträgern, die Qualität, Effizienz und Kosteneffektivität der Versorgung zu messen und zu verbessern, und spielen somit eine entscheidende Rolle bei Initiativen zur wertorientierten Gesundheitsversorgung. Unter Berücksichtigung von Real-World-Daten können Möglichkeiten zur Verbesserung der Versorgung, zur Kostensenkung und zur Optimierung von Patientenergebnissen geschaffen werden.

Anwendungsfälle von Real-World-Daten in den Biowissenschaften

Es gibt eine Vielzahl von Beispielen, die die Bedeutung von RWD für die Überwachung nach dem Inverkehrbringen zeigen. Ein weiterer Wert kann aus RWD oder RWE generiert werden, indem die Daten in klinische Studien für die Arzneimittelzulassung einbezogen werden. Beispiele hierfür sind folgende:

  • Prograf (Tacrolimus):
    Wurde 2021 von der FDA auf der Grundlage einer nicht-interventionellen Studie zugelassen, die die Wirksamkeit auf der Grundlage von RWE für die Verwendung in Kombination mit weiteren Immunsuppressiva zur Verhinderung von Organabstossungen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten nachwies.
  • Blincyto (Blinatumomab):
    2014 von der FDA zur Behandlung der Philadelphia-Chromosom-negativen rezidivierten oder refraktären akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL) mit B-Zell-Vorläufer zugelassen. Die Erkrankung wurde von der FDA als seltene Krankheit eingestuft, daher akzeptierten die Zulassungsbehörden historische Daten als Kontrollgruppe für die Daten der klinischen Studie (historische RWD).
  • Ibrance (Palbociclib):
    Früher nur für die Verwendung bei weiblichem Brustkrebs zugelassen, aber von den Zulassungsbehörden als seltene Krankheit bei Männern eingestuft. Wurde 2019 von der FDA für die Verwendung bei männlichen Patienten zugelassen und stützt sich dabei auf die Daten aus den Studien, die für die ursprüngliche Zulassung bei Frauen durchgeführt wurden.

Diese Beispiele geben nur einen kleinen Einblick in die verschiedenen Anwendungsbereiche von RWD in der realen Welt. Immer mehr neue Fälle, die RWD und RWE betreffen, sind in der gesamten Branche zu beobachten.

Herausforderungen mit Real-World-Daten in der Biowissenschaft

Das Sammeln und Analysieren von Real-World-Daten (RWD) in der pharmazeutischen Wirkstoffentwicklung stellt mehrere bedeutende Herausforderungen dar. Die Heterogenität der RWD, die aus elektronischen Krankenakten, Versicherungsansprüchen und Patientenregistern stammen, führt zu Inkonsistenzen in der Datenqualität und im Datenformat, was fortschrittliche Techniken zur Datenharmonisierung erforderlich macht. Angesichts der strengen Gesetze, die die Verwendung und Weitergabe von Gesundheitsdaten regeln, sind die Wahrung des Datenschutzes und die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften weitere komplexe Aspekte. Der Mangel an kontrollierten Umgebungen in realen Umgebungen führt zu Störvariablen, die kausale Zusammenhänge verschleiern können. Darüber hinaus erfordert die riesige Menge an RWD ausgefeilte Analyseinstrumente und -methoden, um aussagekräftige Erkenntnisse zu gewinnen. Eine kontinuierliche Validierung der Ergebnisse ist ebenfalls erforderlich, um die Verallgemeinerbarkeit und Anwendbarkeit auf breitere Patientenpopulationen zu gewährleisten, was sowohl ressourcen- als auch zeitaufwändig ist.

Obwohl Standards, bewährte Verfahren und Leitlinien zur Verfügung stehen, erfordern die unterschiedlichen Quellen und Formate von RWD eine Kombination verschiedener Disziplinen, um erfolgreich zu sein. Fachliches und technisches Know-how, ein grundlegender Überblick über das regulatorische Umfeld und ein klares Verständnis der Datenstandardisierung sind entscheidend für eine zuverlässige Arbeit mit RWD und RWE.

Fazit

Mit der fortschreitenden digitalen Transformation in den Biowissenschaften nimmt die Bedeutung von Daten kontinuierlich zu. RWD und die daraus resultierende RWE sind mögliche Lösungen für diesen Datenbedarf.

Die fortlaufenden Bemühungen aller relevanten Interessengruppen wie Big Pharma, Zulassungsbehörden und deren Datenstandards und -richtlinien, Patienten, die intelligente Geräte zur Selbstüberwachung nutzen, und Softwareanbieter, die einfache, zugängliche Anwendungen für Patienten entwickeln, zeigen deutlich, dass das Bewusstsein für das grosse Potenzial von RWD und RWE in der gesamten Life-Science-Branche vorhanden ist.

Aufgrund der strengen Vorschriften in der Biowissenschaftsbranche sind eine solide Datenverwaltung und -standardisierung von entscheidender Bedeutung, und Daten aus der realen Welt (RWD) bilden dabei keine Ausnahme. Durch die Implementierung von standardisierten Datenmodellen, Terminologie und Austauschprotokollen, wie sie von OMOP, HL7 und SNOMED CT bereitgestellt werden, können die Beteiligten Datenqualität, -konsistenz und -interoperabilität sicherstellen. Um das bestmögliche Ergebnis zu erzielen, konzentrieren wir uns nicht nur auf einen der aufgeführten Aspekte von RWD in der Praxis, sondern decken den gesamten Lebenszyklus von RWD und Evidenz ab. Das vielfältige Wissensnetzwerk der wega ermöglicht es uns, Pharmaunternehmen von der Konzeption über die Datenstandardisierung und -steuerung bis hin zur Datenanalyse und Entscheidungsfindung zu unterstützen.