In der Arzneimittelentwicklung vollzieht sich ein Wandel von der klassischen Abfolge randomisierter Kontrollstudien (RCT) hin zu einem flexibleren Prozess, bei dem frühere Studien und reale Daten besser und schneller genutzt werden. Dieser Wandel wurde durch die COVID-Pandemie beschleunigt und verstärkt, die den dringenden Bedarf an robusten Plattformen mit realen Daten und zweckmäßigen Analysetools deutlich machte.

Ziel dieses Vortrags ist es, einen aufsichtsrechtlichen, datenintegrativen und krankheitsorientierten Ansatz vorzuschlagen, um Studien zu beschleunigen und Risiken zu verringern und gleichzeitig den realen Wert der in der Entwicklung befindlichen Produkte zu maximieren. Dies stützt sich auf:

• Ein Paradigmenwechsel: von leistungsbasierten zu RW-wertbasierten Konzepten, wie sie von Regulierungsbehörden und Kostenträgern im letzten Jahrzehnt gefördert wurden
• Ein Modellierungsansatz für reale Krankheiten, mit dem der Krankheitsverlauf und der Behandlungspfad in der Praxis auf Patientenebene gemeinsam simuliert werden sollen
• Eine Mischung aus realer Datenwissenschaft, Bayes'scher Modellierung, interpretierbarem maschinellem Lernen, fortgeschrittener statistischer und prädiktiver Modellierung, um den Übergang von der Wirksamkeit zur Effektivität, die kurz- bis langfristigen Extrapolationen und die Integration von Erkenntnissen aus verschiedenen und heterogenen Datenquellen zu erfassen
• eine IT-, Daten- und Rechtsinfrastruktur zur Industrialisierung und „Plattformisierung“ der Integration all dieser Aspekte.
  Es werden sowohl der allgemeine Ansatz als auch konkrete Beispiele (z. B. in den Bereichen MS, Herz-Kreislauf, Onkologie und seltene Krankheiten) vorgestellt, um den aktuellen Wert und den bevorstehenden transformativen Nutzen für Pharmaunternehmen, Leistungserbringer und Gesundheitssysteme insgesamt aufzuzeigen.