L'importance et les cas d'application des données du monde réel dans les sciences de la vie
Écrit par Teyfik Agac
La capacité de générer des données, de les analyser et d'y accéder est devenue de plus en plus importante. Les entreprises des sciences de la vie investissent de grandes quantités d'efforts et de ressources pour générer des données et obtenir des connaissances précieuses. Les données du monde réel (Real-World Data, RWD) jouent un rôle de plus en plus important dans ce processus. Les RWD comprennent des informations collectées à partir de différentes sources en dehors des études cliniques traditionnelles et qui reflètent les expériences des patients dans le monde réel. Elles offrent un aperçu précieux des modèles de traitement, de l'évolution des maladies et des résultats généraux des patients.
Si les RWD ont joué un rôle dans la surveillance du marché, ils prennent depuis peu de plus en plus d'importance dans d'autres domaines tels que la recherche et le développement cliniques, la prise de décision dans le domaine de la santé et de nombreux autres secteurs des sciences de la vie.
Comprendre les données du monde réel
La collecte de données médicales générées et recueillies en dehors des essais cliniques crée un vaste champ de données relevant des données du monde réel (Real-World Data, RWD). Ces données proviennent de différentes sources, dont les dossiers médicaux électroniques (DME), les données de performance et de facturation, les registres de patients, les appareils portables et les applications mobiles de santé. Ce domaine couvre un large éventail d'informations, notamment les données démographiques des patients, les antécédents médicaux, les modèles de traitement et les résultats en matière de santé.
Contrairement aux données collectées dans des environnements cliniques contrôlés, les données du monde réel sont recueillies dans la pratique clinique de routine. Cela reflète la diversité et la complexité des populations de patients et de leurs expériences en matière de soins de santé. Par conséquent, par rapport à d'autres données et sources de données, les données du monde réel offrent un aperçu plus complet de la performance des traitements dans des environnements réels et de la manière dont les résultats des patients évoluent au fil du temps.
Obtention de connaissances : des données du monde réel aux preuves du monde réel
Pour obtenir des connaissances précieuses, il faut extraire des données du monde réel (Real-World-Evidence - RWE), ce qui est un processus critique dans le secteur des sciences de la vie. Les preuves du monde réel font référence aux preuves cliniques concernant l'utilisation et les avantages ou risques potentiels d'un produit médical, qui sont déduites de l'analyse des données du monde réel. Une analyse et une interprétation rigoureuses de ces données permettent d'obtenir des connaissances du monde réel afin d'informer la recherche clinique, d'optimiser la conception des études et d'aider à la prise de décision dans le domaine de la santé. Les preuves du monde réel jouent un rôle crucial dans la prise de décision réglementaire, dans la surveillance post-commercialisation et dans la formulation de la politique de santé, pour finalement améliorer les résultats pour les patients et stimuler l'innovation dans le secteur de la santé.
L'importance des données du monde réel dans les sciences de la vie
Les données du monde réel sont devenues une ressource inestimable pour les chercheurs, les prestataires de soins de santé, les autorités de réglementation, les entreprises pharmaceutiques et les patients. L'utilisation des données du monde réel comme source de connaissances et reflet du comportement réel des traitements et des patients peut avoir un impact sur un grand nombre de domaines dans le secteur des sciences de la vie. Leur importance se manifeste dans les domaines suivants :
- Information de la recherche clinique et du développement de médicaments :
Les données du monde réel peuvent être utilisées pour compléter les données des essais cliniques traditionnels en fournissant un aperçu de l'efficacité, de la sécurité et de l'adhérence des traitements dans des conditions réelles. En analysant les données du monde réel, les chercheurs peuvent éventuellement identifier des besoins médicaux non satisfaits, optimiser la conception des études et accélérer le développement de nouveaux traitements.
- Améliorer les cas et les résultats des patients :
Les prestataires de soins de santé peuvent utiliser des données réelles pour prendre des décisions éclairées sur les options de traitement, la gestion des patients et l'allocation des ressources. En outre, les données de la pratique permettent d'analyser les bonnes pratiques, de suivre l'évolution de la maladie et d'évaluer l'impact à long terme des traitements sur les résultats des patients. L'utilisation de données réelles permet d'améliorer la qualité et l'efficacité des soins prodigués aux patients par les prestataires de soins de santé, ce qui se traduit par de meilleurs résultats et une meilleure expérience pour les patients.
- Soutien à la prise de décision réglementaire :
Les autorités de réglementation telles que la Food and Drug Administration (FDA) et l'Agence européenne des médicaments (EMA) s'appuient de plus en plus sur des données réelles pour prendre des décisions. Les données du monde réel peuvent fournir un aperçu précieux de la sécurité et de l'efficacité des produits médicaux dans des conditions réelles et aider les autorités de réglementation à prendre des décisions plus éclairées sur l'autorisation des produits et la surveillance post-commercialisation. Les données du monde réel jouent un rôle important, en particulier dans les cas et la recherche sur les maladies rares, car il est difficile de collecter suffisamment de données pour permettre aux autorités de prendre des décisions.
- Promouvoir des soins de santé fondés sur la valeur :
Les données du monde réel aident les systèmes de santé et les payeurs à mesurer et à améliorer la qualité, l'efficacité et le rapport coût-efficacité des soins, et jouent donc un rôle essentiel dans les initiatives de soins de santé basés sur la valeur. En tenant compte des données du monde réel, il est possible de créer des opportunités pour améliorer les soins, réduire les coûts et optimiser les résultats pour les patients.
Applications des données du monde réel dans les sciences de la vie
Il existe de nombreux exemples qui montrent l'importance du RWD pour la surveillance après la mise sur le marché. Une autre valeur peut être générée à partir de RWD ou de RWE en intégrant les données dans des études cliniques pour l'autorisation de mise sur le marché de médicaments. En voici quelques exemples :
- Prograf (tacrolimus) :
A été approuvé par la FDA en 2021 sur la base d'une étude non interventionnelle qui a démontré l'efficacité sur la base de RWE pour une utilisation en combinaison avec d'autres immunosuppresseurs pour la prévention du rejet d'organe chez les patients adultes et pédiatriques. - Blincyto (blinatumomab) :
Approuvé par la FDA en 2014 pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) à chromosome Philadelphie négatif, récidivante ou réfractaire, avec précurseur des cellules B. La maladie a été classée comme maladie rare par la FDA, c'est pourquoi les autorités réglementaires ont accepté les données historiques comme groupe de contrôle pour les données de l'essai clinique (RWD historique). - Ibrance (palbociclib) :
Auparavant approuvé uniquement pour une utilisation dans le cancer du sein chez la femme, mais considéré comme une maladie rare chez l'homme par les autorités réglementaires. A été approuvé par la FDA en 2019 pour une utilisation chez les patients masculins, en se basant sur les données des études menées pour l'approbation initiale chez les femmes.
Ces exemples ne donnent qu'un petit aperçu des différents domaines d'application du RWD dans le monde réel. De plus en plus de nouveaux cas impliquant le RWD et le RWE sont observés dans l'ensemble du secteur.
Les défis posés par les données du monde réel dans les sciences de la vie
La collecte et l'analyse de données du monde réel (Real-World Data, RWD) dans le cadre du développement de substances pharmaceutiques présentent plusieurs défis importants. L'hétérogénéité des DAR, qui proviennent des dossiers médicaux électroniques, des demandes d'assurance et des registres de patients, entraîne des incohérences dans la qualité et le format des données, ce qui nécessite des techniques avancées d'harmonisation des données. Compte tenu des lois strictes qui régissent l'utilisation et le partage des données de santé, le maintien de la protection des données et la conformité aux exigences légales sont d'autres aspects complexes. Le manque d'environnements contrôlés dans les environnements réels entraîne des variables perturbatrices qui peuvent masquer les relations de cause à effet. En outre, l'énorme quantité de RWD nécessite des outils et des méthodes d'analyse sophistiqués pour obtenir des conclusions pertinentes. Une validation continue des résultats est également nécessaire pour garantir la généralisation et l'applicabilité à des populations de patients plus larges, ce qui demande à la fois des ressources et du temps.
Bien que des normes, des bonnes pratiques et des lignes directrices soient disponibles, les différentes sources et formats de RWD nécessitent une combinaison de différentes disciplines pour réussir. Un savoir-faire professionnel et technique, une vue d'ensemble fondamentale de l'environnement réglementaire et une compréhension claire de la normalisation des données sont essentiels pour travailler de manière fiable avec RWD et RWE.
Conclusion
Avec l'avancée de la transformation numérique dans les sciences de la vie, l'importance des données ne cesse de croître. Le RWD et le RWE qui en découle sont des solutions possibles pour répondre à ce besoin de données.
Les efforts continus de toutes les parties prenantes concernées, telles que Big Pharma, les autorités réglementaires et leurs normes et directives en matière de données, les patients qui utilisent des appareils intelligents pour l'autosurveillance et les fournisseurs de logiciels qui développent des applications simples et accessibles pour les patients, montrent clairement que l'ensemble du secteur des sciences de la vie est conscient de l'énorme potentiel du RWD et du RWE.
En raison des réglementations strictes en vigueur dans le secteur des sciences de la vie, une gestion et une normalisation solides des données sont essentielles, et les données du monde réel (RWD) ne font pas exception. En mettant en œuvre des modèles de données, une terminologie et des protocoles d'échange normalisés, tels que ceux fournis par OMOP, HL7 et SNOMED CT, les parties prenantes peuvent garantir la qualité, la cohérence et l'interopérabilité des données. Afin d'obtenir le meilleur résultat possible, nous ne nous concentrons pas uniquement sur l'un des aspects énumérés du RWD dans la pratique, mais couvrons l'ensemble du cycle de vie du RWD et des données probantes. Le réseau de connaissances diversifié de la wega nous permet de soutenir les entreprises pharmaceutiques depuis la conception jusqu'à l'analyse des données et la prise de décision, en passant par la standardisation et la gestion des données.