Le développement de médicaments a subi un changement radical, passant de la séquence classique d'essais contrôlés randomisés (ECR) à un processus plus agile, capitalisant mieux et plus rapidement sur les essais passés et les données du monde réel. Ce changement a été accéléré et renforcé par la pandémie de COVID, qui a mis en évidence le besoin critique de plateformes de données robustes dans le monde réel et d'outils d'analyse adaptés.

L'objectif de cette conférence est de proposer une approche réglementaire, intégrative des données et centrée sur la maladie pour accélérer et dé-risquer les essais tout en maximisant la valeur réelle des produits en développement. Cela repose sur :

• Un changement de paradigme : des conceptions basées sur la puissance aux conceptions basées sur la valeur RW, telles que promues par les régulateurs et les payeurs au cours de la dernière décennie
• Une approche de modélisation de la maladie dans le monde réel visant à simuler, au niveau du patient, et conjointement la progression de la maladie et le parcours de soins dans la pratique réelle.
• Un mélange de science des données réelles, de modélisation bayésienne, d'apprentissage automatique interprétable, de modélisation statistique et prédictive avancée pour capturer le pont efficacité-efficience, les extrapolations à court terme et à long terme et l'intégration de preuves provenant de sources de données variées et hétérogènes.
• Une infrastructure informatique, de données et juridique pour industrialiser et "platformiser" l'intégration de tout ce qui précède.
  L'approche générale et des exemples concrets (par ex. dans les domaines de la sclérose en plaques, des maladies cardiovasculaires, de l'oncologie et des maladies rares) seront présentés afin de démontrer la valeur actuelle et les avantages transformatifs à venir pour les entreprises pharmaceutiques, les prestataires de soins et les systèmes de santé en général.